Investigadores del CONICET, de la Universidad Nacional de Tucumán (UNT) y de la Universidad de Buenos Aires (UBA), con la colaboración del sector privado a través de la empresa biotecnológica norteamericana Sky Bio LLC, desarrollaron una nueva molécula que demostró, mediante ensayos preclínicos, una mejora de los síntomas característicos de la enfermedad de Parkinson y una importante actividad neuroprotectora. La molécula fue patentada en los Estados Unidos y en la Unión Europea y el trabajo de investigación fue aceptado por una reconocida revista científica para su publicación.
Se trata de Pegasus o DAD 9, que es la primera molécula capaz de abordar los dos principales problemas de la enfermedad de Parkinson: mejorar los síntomas y evitar la progresión de los daños neuronales. El compuesto es un candidato a fármaco que consiguió superar la etapa preclínica. El próximo paso es la inscripción del desarrollo en la Food and Drug Administration (FDA) para conseguir la autorización que permita iniciar las pruebas clínicas en humanos.
Este logro se alcanzó «después de una década de trabajo, luego de que el grupo de investigación, que ya se encontraba trabajando en enfermedades neurodegenerativas logró hacer una importante publicación sobre el rol neuroprotector de una molécula de la demeclociclina en revistas internacionales, que luego se difundió a través de medios de comunicación tucumanos permitiendo que llegue a oídos de un inversor», contó a UnjuRadio, Rodrigo Tomas Grau, doctor en Ciencias Biológicas, investigador en el IMMCA Tucumán (Instituto de Investigación en Medicina Molecular y Celular Aplicada) e integrante del equipo de investigación que trabajó en el reconocimiento de esta molécula.
«El creyó en nosotros, se contactó y desde allí estuvimos creando proyectos y en específico esta molécula que hoy es una realidad. Este es un claro ejemplo de la buena sinergia que existe entre lo público y lo privado, y como todo lo que nació desde las universidades nacionales de Argentina llegó hoy al mundo», dijo.
El científico explicó que el Parkinson es una enfermedad neurodegenerativa progresiva y que no tiene cura. Se produce porque las neuronas que producen dopamina -un neurotransmisor muy importante para regular muchos tipos de funciones como las motoras, cognitivas y emotivas- comienzan a morir. Esta destrucción de las neuronas productoras de dopamina se produce debido a unos «agregados proteicos tóxicos que suceden dentro de la misma célula».
Por eso, cuando estas células neuronales comienzan a morir, se desencadenan los síntomas de la enfermedad como la depresión, falta de sueño, síntomas motores, entre otros.
La novedosa molécula Pegasus tiene dos efectos frente a esta enfermedad: «por un lado evita que se mueran las neuronas, y por otro lado imitaría los efectos del neurotransmisor dopamina».
«Hoy en día no existe nada similar. El único medicamento que se utiliza hoy en personas con Parkinson fue descubierto hace 60 años y lo que hace es simular lo que hace la dopamina para evitar que se produzcan los efectos relacionados con la enfermedad», precisó,.
Además, los investigadores sostienen que en los estudios de laboratorio que llevaron adelante, se demostró que esta molécula podría usarse también de forma preventiva.
Sin embargo, la tarea para precisar la formulación, la capacidad preventiva y el impacto en los seres humanos, será continuado por un nuevo equipo de investigación, luego del visto bueno de la FDA.
«Obtuvimos la aprobación de la patente de la molécula en los Estados Unidos y en una decena de otros países de la Unión Europea, es decir, ya fue validada toda la etapa preclínica y todo lo que hicimos en Argentina. La próxima etapa es presentarla ante la FDA para poder empezar las fases clínicas en humanos».
En este sentido, el investigador contó que en la fase preclínica se realizaron experimentos en modelos celulares de laboratorio y en animales, con resultados positivos: «si se reproduce lo que vimos en laboratorio, la molécula no es tóxica y tiene la capacidad de traspasar la barrera hematoencefálica, una barra protectora que tiene el cerebro y que muy pocos compuestos pueden cruzar».
«Este es un desarrollo que está en una etapa muy avanzada y como parte de la universidad pública estamos muy orgullosos. La inversión en conocimiento y en recursos humanos es muy importante, es necesario formar profesionales que estén a la vanguardia en el mundo y que estén preparados para cualquier proyecto que se presente», concluyó.
